La medicina avanza. Los científicos nos sorprenden con sus estudios y la creación de medicamentos de vanguardia para tratar enfermedades como  el sida o el cáncer. Sin embargo, hay un grupo de patologías conocidas como catastróficas o raras cuyo tratamiento, excesivamente oneroso, representa una encrucijada para el paciente y las aseguradoras.

Pero qué doloroso y angustiante para un hijo, padre o madre, saber que existe una esperanza de vida, que hay un fármaco que puede controlar la enfermedad, mas no tener el dinero para comprarlo.

Este es el ranking de los 5 medicamentos más caros del mundo

1. Zolgensma a 2,1 millones de dólares

Es el fármaco más caro del mundo y una esperanza de vida para los niños que padecen de Atrofia Muscular Espinal (AME), enfermedad causada por un gen defectuoso que elimina las células nerviosa y hace que los músculos de los bebés o niños se deterioren, y con ello dificultad para comer o respirar.

A medida que la enfermedad avanza, los infantes van a desarrollar temblores en los dedos y una columna vertebral curvada. No van a poder pararse ni caminar sin ayuda, y la mayoría no sobrevive más allá de la primera infancia debido a una insuficiencia respiratoria. La enfermedad afecta a 1 cada 10.000 nacimientos.

Con Zolgensma, la dosis intravenosa única, se administra una copia completamente funcional del gen en las células nerviosas apropiadas, lo que altera la biología del niño y mejora el movimiento y la función de los músculos. 

El medicamento está respaldado por varios estudios realizados por la farmacéutica suiza Novartis y cuenta con la aprobación de la FDA. En relación a su exorbitante precio. ”Es caro porque transforma drásticamente las vidas de las familias afectadas por esta devastadora enfermedad y una terapia genética histórica”, declaró a los medios Vas Narasimhan, director ejecutivo de la empresa. 

2. Luxturna,  425 mil dólares

Con esta droga se consigue curar la distrofia retiniana, enfermedad hereditaria que puede llevar a perder la visión. El tratamiento consiste en la inoculación de un virus que inserta nuevos genes en los ojos de los pacientes afectados, y así reparando el ADN defectuoso para que el cuerpo pueda restaurarlo por sí mismo.

 ¿Lo bueno? En comparación a los medicamentos tradicionales, que suelen tomarse durante meses o años, estas terapias génicas están diseñadas para una sola aplicación. ¿Lo malo? El valor citado es solo por el tratamiento en un ojo

3. Soliris, $ 409 mil dólares

Es el tratamiento estrella para la hemoglobinuria paroxística nocturna, una enfermedad rara de la sangre en la cual los glóbulos rojos se descomponen antes de lo normal. También se la utiliza como terapia para la miastenia gravis (MG), afección neuromuscular autoinmune y crónica que se caracteriza por el debilitamiento de los músculos esqueléticos (los voluntarios) del cuerpo.

La empresa Alexion Pharmaceuticals justifica su precio debido a los 800 millones de inversión y 15 años de estudio.

4. Elaprase: 375 mil dólares

Esta droga, fabricada por la farmacéutica Shire, se administra a largo plazo y sirve para tratar el síndrome de Hunter que se presenta cuando los niveles del carbohidrato glicosaminoglicano son más bajos de lo normal. El organismo no logra metabolizarlo y se acumula en las células provocando un comportamiento anómalo de estas.

¿Las consecuencias? Problemas en varios órganos (bazo, el hígado, los pulmones, el corazón y el tejido conectivo) que pueden llevar a la destrucción de tejidos, disfunción e insuficiencia orgánicas. Elaprase contiene el principio activo idursulfasa, que actúa como un reemplazo de la enzima que no se logra metabolizar, y así descompone este carbohidrato en las células afectadas.

5. Naglazyme, 365 mil dólares

Con esta enzima humana purificada, hallan alivio los pacientes que sufren del síndrome de Maroteaux-Lamy, enfermedad genética del metabolismo que por lo general se presenta en la infancia a través de retraso del crecimiento en niños intelectualmente normales, y puede causar daño a los tejidos y retraso mental.

Entre los beneficios destacan el control del dolor, mejoría en el crecimiento y en el movimiento de la articulación.

La droga, desarrollada y comercializada por la empresa Biomarin, promete devolver algo de normalidad al desarrollo y calidad de vida de los pequeños pacientes.